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药学专家:扶持孤儿药,让罕见病患者吃得起药
 
信息来源: 中国药科大学 发布日期: 2016-03-23 浏览次数:

   渐冻人、企鹅人、白化病、瓷娃娃……这些新奇的字眼背后,是一个个令人心痛的罕见病患者。这些罕见病的发生率只有几千分之一、几万分之一甚至几十万分之一,但落在每一位病人身上,却是百分百的灾难。今年2月29日是第9个国际罕见病日,今年的主题是“从不罕见”。江苏省科技期刊学会在这一天将《药学进展》、《中国药科大学学报》近两年刊载的罕见病及孤儿药文章,制作成专辑,以期引起社会各界对罕见病的关注。学会秘书长郑晓南昨日透露,中国药科大学的药学专家已联合提出建议,呼吁国家在孤儿药审批、税收优惠等方面给予政策扶持,保护药企的研发积极性,让罕见病患者有药可用,吃得起药。

       无药可用或价格昂贵,罕见病患者看病难

       郑晓南介绍,罕见病是指流行率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重性疾病,常危及生命。国际确认的罕见病有7000多种,约占人类疾病的10%。在种类繁多的罕见病当中,约有80%是由于基因缺陷所导致的。因罕见病患病人数少、缺医少药且往往病情严重,所以也被称为“孤儿病”,治疗罕见病的药物也被称为“孤儿药”。

       在2016国际罕见病日宣传片中,记录了这样一群人:杜军(同音),软骨发育不全症患者,发病几率一万分之一,身材矮小、四肢短小,智力正常;张志旋(同音),白化病患者,患病几率一万五千分之一,全身毛发、皮肤呈白色,视力低下;韩硕(同音)戈谢病患者,发病几率二十万分之一,生长发育迟缓,肝脾肿大,骨痛及贫血等;王函诗(同音),肺淋巴管肌瘤病患者,患病几率四十万分之一,只发于女性,且常为育龄期女性,严重影响肺功能……他们的境遇让人心痛不已。

       在中国并没有“罕见病”的确切定义,一般统称为疑难杂症,但中国的罕见病患者从不罕见,其实是一个庞大的群体。资料统计,我国各类罕见病患者总数达1680多万人。这些患者因为缺乏相应的药物往往无法得到适当的医疗,而在没有政策支持和相关医疗保障的情况下,即使有可用的药,他们也承担不起高昂的费用。

       “针对7000种罕见病,治疗的药物只有500多种,这500多种在治疗上还可能是重复或交叉的,目前真正治疗罕见病的药只有100多种。”中国药科大学国际医药商学院副院长、博士生导师丁锦希介绍,因为罕见病患病率低、市场小,利润得不到保障,企业不愿研发生产,导致大部分罕见病无药可治,而少数可以用的药价格昂贵,病人往往用不起。比如戈谢病药物,一个针剂就超过20万元,患者一年药费超过200万元,绝大多数患者承受不起。

        国外罕见病药物研发政策值得中国借鉴

       《药学进展》编委、中国孤儿药创新联盟创始人、国家“千人计划”专家郑维义介绍,当前的问题是,由于国家没有对孤儿药研发支持的具体政策和措施,国内几乎没有企业在开展孤儿药物的研发,甚至也没有几家药厂在做孤儿药仿制药的开发。反观国际市场,孤儿药这十年来越来越多地受到药厂青睐。这几年,美国食品药物管理局(FDA)每年批准上市的新药中,孤儿药所占比例至少在30%以上,去年更是达到47%,接近一半。这主要是因为欧美对孤儿药研发有相应的鼓励和支持法规和政策,而且美国在孤儿药定义上是最宽泛的,只要在当年发病人数少于20万的,都可以被授予孤儿药标签。美国在1983年《孤儿药法案》通过后,上市孤儿药数目从1983年前的不到10个,到目前有500多个,但这对于7000多种罕见病来说还是有很大的空间去努力。

       令人欣喜的是,罕见病越来越受到各界重视。国家卫计委于2015年12月24日成立了“罕见病诊疗与保障专家委员会”,委员会由多名相关领域专家组成,首要职责就是研究提出罕见病定义及病种范围。上海市卫计委则于2016年2月5日发布了《上海市主要罕见病名录(2016版)》,该名录明确将56种疾病列为上海市罕见病,成为全国首个发布罕见病名录的省市。青岛市已将某些孤儿药列入特殊医保报销名录,是第一个可以将部分罕见病用药进行医保报销的城市。今年初,浙江省也将几个罕见病列入医保报销名录。

       2月14日召开的国务院常务会议确定,要瞄准群众急需,加强原研药、首仿药、中药、新型制剂、高端医疗器械等研发创新,加快肿瘤、糖尿病、心脑血管疾病等多发病和罕见病重大药物产业化。国家首次将罕见病药物产业化概念提出来了。

       据介绍,国外的优惠政策在以下多方面都有所体现:一是审评上有绿色通道,可以加快审批;二是税收上有支持,在美国,临床试验费用中有50%可以税收返还;三是专利保护,有7年独占权;四是在市场准入和定价上更加考虑药厂的研发投入,定价机制更加合理;五是在药物可及性上,由保险公司报销。

       专家建议国家对孤儿药研发进行扶持

       郑维义说,三十多年的改革开放,让中国成为全球第二大经济体,国家实力大增,国家有能力去帮助罕见病患者。为此,郑维义联合中国药科大学教授、中国工程院院士王广基等多名药学专家提出建议:

       1.尽快制定国家罕见病定义,建议采取美国的做法,以发病人数在10万人以下作为中国定义。

       2.孤儿药审报采取绿色审评通道,临床试验采取报备制,两个月之内如无回复即可开展。

       3.对孤儿药研发相关费用采取50%的税收优惠政策。

       4.孤儿药上市后,能够直接进入国家孤儿药报销目录,价格由国家和企业共同制定,保护企业研发的积极性。

       5.孤儿药的销售采取直销模式,病人直接从药厂直购,减少流通环节。

       6.报销采取医保+商保+国家补贴的方式,让所有的罕见病患者用得起药。

       7.鼓励孤儿药仿制药的开发,制定特殊政策予以审批,市场准入和定价的支持。

       8.对国内外首个孤儿药,可以特殊批准欧美和日本批准上市的产品在国内同步上市。

专家们希望,在目前社会各界对罕见病和孤儿药前所未有的支持的大环境下,国家积极出台具体支持孤儿药研发的法规和政策,调动国内药企对孤儿药研发的积极性,为国内广大罕见病患提供“吃得起的孤儿药”,为拯救罕见病患者的生命和改善患者的生活状况积极行动起来。

 

来源:2016年3月5日新华网

记者:张本甫


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